治療する最初の臨床試験 レーバー先天性黒内障、網膜に影響を与える遺伝性疾患で、出生の瞬間に苦しむ子供たちに失明を引き起こします。問題の疾患は、網膜、特にレチノール（視覚の基本物質）のおかげで光を捕捉する光受容細胞に影響を与えます。
これまでこの病気に対する治療法はありませんでしたが、何年にもわたる研究の後、さまざまな治療法の開発のおかげで治療の希望があります 遺伝子治療 ユニバーシティカレッジロンドンの眼科研究所と英国のムーアフィールズアイ病院に所属する科学チームにより、どちらも英国のセンターです。治療には、健康なRPE65遺伝子を細胞に導入してレチノールの産生を開始することが含まれます。生産に関与する遺伝子が変異するため、この物質は病気で生産されません。すべてが計画通りに進むと、健康な遺伝子が働き始め、光受容細胞の機能が回復します。研究者には利点があり、治療は以前の研究（犬を使用）で適用され、非常に満足のいく結果を得ました。
評決を聞くには数ヶ月待たなければなりませんが、良い結果が予測されます。不治の病気のリストから病気を取り除くことができるたびに、それは科学と人類にとっての成果です。
